文/羊城晚报全媒体记者 陈泽云

　　1月18日，羊城晚报全媒体记者从基因编辑公司博雅辑因获悉，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

　　博雅辑因成立于2015年，是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。

　　此前，博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。此次正式获批，也意味着该临床实验申请在法规规定的60个工作日内一次性通过。

　　据介绍，ET-01，是一种处于研究阶段的、用于治疗输血依赖型β地中海贫血的产品。这款产品有望为输血依赖型β地中海贫血患者带来一次性治愈希望，满足当前未被满足的患者需求。

　　输血依赖型β地贫患者，目前标准疗法是每2-5周输血1次，且定期使用祛铁剂减轻铁负荷，但患者生活质量依旧受到影响，无论从经济上还是临床实践上绝大部分病人都难做到终身坚持治疗，依从性差；同时长期输血容易导致铁过载，损害心脏和肝脏功能，导致心衰死亡和生长发育障碍。

　　ET-01这一疗法的科学依据是，所有的血液细胞都是来自于造血干细胞的，利用基因编辑的方式让病人自己的造血干细胞成为治疗自己的最好的工具。

　　“ET-01临床试验申请获得国家药监局的许可后，我们会尽快开展I期临床试验。”博雅辑因首席执行官魏东博士表示，“这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”

　　在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人。

　　据不完全统计，地贫患者主要集中在长江以南省份，尤以两广地区最为严重，广东有16.8%的基因携带者，广西超过20%，如果两个携带者结婚，生出地中海贫血病孩子的几率是1/4。重型β地中海贫血患者如不进行有效治疗，寿命通常不超过20岁。输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求

　　记者获悉，总部位于北京的博雅辑因近年来也加大了广东地区的布局。

　　2018年11月，博雅辑因在广州南沙区建立了符合GMP标准的临床转化应用基地。据透露，此次获批的基因编辑治疗地贫临床实验，广州将成为研究中心之一。

　　来源 | 羊城晚报·羊城派

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