6月9日上午,“博鳌乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例和可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种”新闻发布会在海口召开,发布会上宣布乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例,可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。

2020年1月12日,乐城先行区在省政府新闻发布会上宣布使用特许药械首例突破50例。
今年上半年,乐城先行区在做好疫情防控工作的前提下,按照党中央和省委省政府的部署、要求在乐城先行区领导小组的直接带领下,大力推动复工复产复诊,各项工作紧锣密鼓推进,呈现出新一轮蓬勃发展的良好趋势。
截止5月底,乐城先行区进口特许药械品种首例共计突破100例,可用抗肿瘤新药、罕见病药达100种。
2019年8月以前,乐城先行区总共创造了14个“全国首例”,2019年8月至2020年1月,5个多月时间里,特许药械品种增加37例。而这次,仅用了不到4个月,特许药械品种便激增50例。
特许药械品种激增的背后,是乐城先行区进一步深化“极简审批”改革的缩影。乐城先行区结合医学园区的实际,力求在“极简审批”改革上突出医药审批特点,更加注重用药用械的便利性。在省卫健委、省药监局的大力支持下,临床急需药品审批时间从27天压缩到目前的3-7天,今年上半年药品审批时间平均用时仅1.7个工作日。
5月1日起,试运行近半年的乐城特许药械追溯管理平台正式上线运行。将以往特许用药申请由纸质审批全面转变为更方便快捷的网上审批,大大减少了医院跑腿次数和时间成本,特许药械使用申请时限也进一步被压缩。在面对一些急需用药的患者时,省卫健委、省药监局等相关职能部门往往加班加点进行审批,进一步缩减患者用药等待的时间。
此外,种许药品入园流程也不断优化,以前需要3次关、完成2次检疫,现在能够直达园区,时间进一步减少。而对于园区已经引入的特许药械,患者等待的时间几乎为零,乐城管理局相关负责人说,“对于这部分患者,只需要预约专家看诊时间,随时都能用上特许药械。
下一步,乐城还将出台“极简审批”改革实施办法,开展“机器管规划”试点,进一步简化事前审批,强化事中事后监管,为企业提供最简便快捷的审批服务,加速特许药械在乐城落地使用。
附:博鳌乐城先行区进口特许药械、可用抗肿瘤新药、罕见病药清单












可用抗肿瘤新药
序号 | 药品名称 | 通用名 | 药企名称 | 药品类型 | 适应症 |
1 | Ipilimumab | 伊匹单抗 | 百时美施贵宝 | 抗肿瘤药 | 消化肿瘤 肝癌 结直肠癌 |
2 | Nivolumab Injection | 纳武利尤单抗 | 百时美施贵宝 | 抗肿瘤药 | 适用于既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的二线治疗,需排除EGFR基因突变和ALK融合的患者。 |
3 | POLIVY® | Polatuzumab Vedotin | 上海罗氏制药有限公司 | 抗肿瘤药 | Polivy联合苯达莫司汀和利妥昔单抗适用于治疗已接受过两种既往治疗的复发或难治性弥漫大B 细胞淋巴瘤(非特指型)成人患者 |
4 | Rozlytrek® | Entrectinib | 上海罗氏制药有限公司 | 抗肿瘤药 | 1.成人与大于等于12岁儿童NTRK融合阳性实体肿瘤患者2.ROS1融合阳性NSCLC |
5 | 可瑞达 | 帕博利珠单抗 | 默沙东(中国)投资有限公司 | 抗肿瘤药 | 共计15个瘤种,23个适应症:瘤种包括:黑色素瘤非小细胞肺癌(NSCLC,包括鳞癌、非鳞癌)小细胞肺癌(SCLC)头颈鳞癌(HNSCC)经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)原发性纵隔大B细胞淋巴瘤(PMBCL)尿路上皮癌高度微卫星不稳定性恶性肿瘤胃癌食管癌宫颈癌肝细胞癌(HCC)皮肤神经内分泌癌(MCC)肾细胞癌(RCC)子宫内膜癌备注:前两个瘤种为中国已获批,其余为中国未获批瘤种,23个适应症具体表述,请参照美国版说明书 |
6 | 盐酸丙卡巴肼胶囊 | 丙卡巴肼 | Leadiant GmbH Haupt Pharma Amareg GmbH | 抗肿瘤药 | 本品用于霍奇金氏病和非霍奇金氏淋巴瘤的联合治疗,还可用于脑肿瘤的联合治疗 |
7 | QinLock | Ripretinib | 再鼎医药(上海)有限公司 | 抗肿瘤药 | 接受过伊马替尼在内的3种或更多激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成年患者 |
8 | 乐卫玛 | 甲磺酸仑伐替尼胶囊 | 卫材(中国)药业有限公司 | 抗肿瘤药 | 国内适应症:既往未接受过全身系统治疗的不可切除的肝细胞癌患者 国外适应症;既往未接受过全身系统治疗的不可切除的肝细胞癌患者,甲状腺癌,肾癌 |
9 | 海乐卫 | 甲磺酸艾立布林注射液 | 卫材(中国)药业有限公司 | 抗肿瘤药 | 国内适应症:乳腺癌 国外适应症:乳腺癌,软组织肉瘤 |
10 | Alunbrig | Brigatinib | 武田中国 | 抗肿瘤药 | 单药治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。 |
11 | Kisqali | Ribociclib | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | HR+HER2-绝经前/绝经后晚期乳腺癌 |
12 | Piqray | Alpelisib | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | HR+HER2-绝经后PIK3CA突变晚期乳腺癌 |
13 | Tabrecta | Capmatinib | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | MET14号外显子跳跃突变非小细胞肺癌 |
14 | 泰菲乐+迈吉宁 | 甲磺酸达拉非尼+曲美替尼 | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | 1、BRAF V600突变非小细胞肺癌 (适应症未上市) 2、BRAFV600E突变的未分化甲状腺癌(适应症未上市) 3、BRAFV600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤患者(适应症已上市,未进医保)4、BRAFV600突变阳性的III期黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗(适应症已上市,未进医保) |
15 | 维全特 | 培唑帕尼 | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | 1、晚期肾细胞癌(已上市且已进医保) 2、特定子类型的晚期软组织肉瘤(未在中国上市) |
16 | 达希纳 | 尼洛替尼 | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | 新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML)慢性期2岁以上的儿童患者;对既往治疗(包括伊马替尼治疗)耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病-慢性期2岁以上的儿童患者。 |
17 | 赞可达 | 塞瑞替尼 | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | ALK阳性非小细胞肺癌, 其中克唑替尼治疗进展或不耐受的ALK阳性非小细胞肺癌适应症已进医保 |
18 | Arzerra,Ofatumumab | 奥法木单抗 | 诺华肿瘤 | 抗肿瘤药 | 复发性/进展性慢性淋巴细胞白血病(CLL) |
19 | Koselugo | Selumetinib | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 用于2岁及2岁以上伴有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)患者的治疗 |
20 | Enhertu | Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki | 阿斯利康/第一三共 | 抗肿瘤药 | 治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者,这些患者在转移性情况下接受过2种及以上抗HER2疗法的治疗 |
21 | Calquence | Acalabrutinib | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 至少接受过一次其他药物治疗的套细胞淋巴瘤;慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤 |
22 | IMFINZI(英飞凡) | Durvalumab(度伐利尤单抗注射液) | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 1. 小细胞肺癌:与标准化疗、依托泊苷和卡铂或顺铂联合使用,作为成人广泛期小细胞肺癌一线治疗药物。2.尿路上皮癌:局部晚期或转移尿路上皮癌患者:在含铂化疗期间或之后出现疾病进展,或者采用含铂新辅助或辅助化疗后12个月内出现疾病进展 |
23 | Lynparza(利普卓) | Olaparib(奥拉帕利片剂) | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 1.卵巢癌:与贝伐珠单抗(bevacizumab)联合作为一线维持疗法,用于治疗一线以铂为基础的化疗后实现完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。此类患者肿瘤为同源重组缺陷阳性(HRD+),存在有害或疑似有害BRCA基因突变和/或基因组不稳定性2. 卵巢癌:既往已接受≥3种化疗方案的生殖系BRCA突变(gBRCAm)晚期卵巢癌患者的治疗3.胰腺癌:作为一线维持单药疗法,治疗接受一线铂类化疗至少16周后病情无进展、携带生殖系BRCA突变(gBRCAm)的转移性胰腺癌患者4.乳腺癌:用于既往已接受化疗的种系BRCAm阳性,HER2阴性转移性乳腺癌、局部晚期乳腺癌,并且接受过内分泌治疗或者不耐受内分泌治疗的患者。5. 前列腺癌:用于治疗携带有害或疑似有害生殖系或体细胞的同源重组修复基因突变 (HRRm) 的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的成人患者,这些患者既往接受恩杂鲁胺或阿比特龙治疗后进展。 |
24 | Zoladex 10.8 mg(诺雷得) | Goserelin(醋酸戈舍瑞林缓释植入剂) | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 1.乳腺癌:适用于可用激素治疗的绝经前期及围绝经期妇女的乳腺癌 |
25 | Faslodex(芙仕得) | Fulvestrant(芙维司群) | 阿斯利康 | 抗肿瘤药 | 1. 用于绝经后且未接受内分泌疗法治疗的雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-) 的晚期乳腺癌女性患者的一线治疗2. 联合ribociclib用于内分泌一线起始治疗或者经内分泌治疗后疾病进展的HR+、 HER2-的转移性或晚期乳腺癌患者的治疗3. 联合palbociclib 或者abemaciclib用于经内分泌治疗后疾病进展的HR+、 HER2-的转移性或晚期乳腺癌患者的治疗 |
26 | Venclexta | Venetoclax | 艾伯维医药贸易(上海)有限公司 | 抗肿瘤药 | 1.用于治疗伴17号染色体短臂(17p)缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病( Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia, R/RCLL); 2.与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷(Low- dose Cytarabine, LDAC)联用治疗年龄在75岁及以上或因合并症不适合使用强诱导化疗的新确诊的急性髓系白血病( Acute Myeloid Leukemia,AML) |
27 | 安森珂 | 阿帕他胺片 | 西安杨森制药有限公司 | 抗肿瘤药 | 1. 非转移性去势抵抗性前列腺癌2. 转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌(mHSPC)成年患者 |
28 | Balversa | Erdafitinib Tablet | 西安杨森制药有限公司 | 抗肿瘤药 | 本品适用于治疗满足以下情况的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者: 存在FGFR3或FGFR2易感型基因改变,并且 既往接受过至少一线含铂药物化疗且化疗期间或之后出现疾病进展,包括在接受含铂药物的新辅助化疗或辅助化疗后12个月内出现疾病进展。 |
29 | 亿珂 | 伊布替尼胶囊 | 西安杨森制药有限公司 | 抗肿瘤药 | 1. 既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤2. 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤3. 既往至少接受过一种治疗的华氏巨球蛋白血症患者的治疗,或者不适合接受化学免疫治疗的华氏巨球蛋白血症;联用利妥昔单抗,治疗华氏巨球蛋白血症4. 边缘区淋巴瘤 (MZL)5. 慢性移植物抗宿主病(cGVHD) |
30 | 兆珂 | 达雷妥尤单抗注射液 | 西安杨森制药有限公司 | 抗肿瘤药 | • 作为单药治疗;用于单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者,包括既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂且最后一次治疗出现疾病进展的患者。• 与泊马度胺和地塞米松(DPd)联合用于既往至少接受过两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的患者(• 与来那度胺和地塞米松(DRd)或与硼替佐米和地塞米松(DVd)联用,治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者;• 与硼替佐米、美法仑和泼尼松(DVMP)或来那度胺和地塞米松(DRd)联用,治疗不适合ASCT的新诊断患者。• 与硼替佐米、沙利度胺和地塞米松联用(DVTd),治疗适合自体干细胞移植的新诊断患者 |
31 | 兆珂速 | 达雷妥尤单抗注射液(皮下注射) | 西安杨森制药有限公司 | 抗肿瘤药 | • 作为单药治疗既往接受过至少3线治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂[PI]和一种免疫调节剂[IMiD])或对PI和IMiD双重耐药的多发性骨髓瘤患者。 • 与来那度胺和地塞米松(DRd)或与硼替佐米和地塞米松(DVd)联用,治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者;• 与硼替佐米、美法仑和泼尼松(DVMP)或来那度胺和地塞米松(DRd)联用,治疗不适合ASCT的新诊断患者。 |
32 | Besponsa | Inotuzumab Ozogamicin | 辉瑞制药 | 抗肿瘤药 | 治疗复发或难治性成人前体B细胞急性淋巴细胞白血病 |
33 | Mylotarg | Gemtuzumab Ozogamicin | 辉瑞制药 | 抗肿瘤药 | 用于未经治疗的CD33阳性的急性髓细胞成人白血病、用于治疗复发或治疗无效的CD33阳性的成人或两岁以上的小儿急性髓细胞白血病 |
34 | Daurismo | Glasdegib | 辉瑞制药 | 抗肿瘤药 | 治疗75岁以上新诊断或不能耐受高强度化疗的急性髓细胞白血病 |
35 | Lorbrena | Lorlatinib | 辉瑞制药 | 抗肿瘤药 | 既往接受过ALK抑制剂(克唑替尼+至少其他一种ALK抑制剂,或阿来替尼,或赛瑞替尼作为第一个ALK抑制剂)治疗但病情进展的ALK阳性转移性非小细胞肺癌 |
36 | Talzenna | Talazoparib | 辉瑞制药 | 抗肿瘤药 | 治疗BRCA突变、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者 |
37 | TEPMETKO® tablet 250mg | tepotinib | 默克雪兰诺有限公司 | 抗肿瘤药 | 携带MET基因第14号外显子跳跃突变的, 不可切除的,晚期或复发的非小细胞肺癌 |
38 | EPIDIOLEX® (cannabidiol) oral solution | cannabidiol | GW Pharmaceuticals | 抗肿瘤药 | EPIDIOLEX适用于2岁及2岁以上患者的与Lennox-Gastaut综合征(LGS)或Dravet综合征(DS)相关的癫痫发作的治疗。 |
39 | IMLYGIC® | talimogene laherparepvec | Amgen Inc. 安进 | 抗肿瘤药 | IMLYGIC是一种处方药,用于在皮肤或淋巴腺中治疗一种称为黑色素瘤的癌症。IMLYGIC是1型单纯疱疹病毒的弱化形式,通常称为唇疱疹病毒。您的医疗服务提供者将IMLYGIC直接注射到您的肿瘤中。 |
40 | XOSPATA® | Gilteritinib中文暂定通用名:吉瑞替尼 | 安斯泰来制药集团 | 抗肿瘤药 | 用于治疗FLT3突变阳性(FLT3mut+)的复发或难治性(治疗抵抗)急性髓系白血病(AML)成人患者。 |
41 | / | 溶瘤病毒 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 黑色素瘤 |
42 | Blinatumomab | Blincyto | 上药代理 | 抗肿瘤药 | B细胞急性淋巴细胞白血病 |
43 | Necitumumab,PORTRAZZA | 耐昔妥珠单抗 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 非小细胞肺癌 |
44 | Rramucirumab,Cyramza | 雷莫芦单抗 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 胃癌、非小细胞肺癌、结直肠癌 |
45 | olaratumab | Lartruvo | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 软组织肉瘤 |
46 | / | Idelalisib | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 血癌、B细胞非霍奇金淋巴瘤、小淋巴细胞淋巴瘤 |
47 | Xofigo | 二氯化镭223 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 前列腺癌 |
48 | Zevalin,ibritumomab tiuxetan | 替伊莫单抗 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 |
49 | Cabozantinib,Cometriq | 卡博替尼 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 甲状腺髓样癌 |
50 | alemtuzumab,Lemtrada | 阿仑单抗 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | T细胞非霍奇金淋巴瘤 |
51 | Clofarabine | 氟法拉滨 | 上药代理 | 抗肿瘤药 | 急性淋巴母细胞白血病 |
罕见病药
序号 | 药品名称 | 通用名 | 适应症 |
1 | DAYVIGO | Lemborexant | 失眠症(国内,外适应症) |
2 | 达泽优 | 拉纳芦人单抗 | 遗传性血管性水肿 |
3 | 瑞普佳 | 阿加糖酶α | 法布雷病 |
4 | 维葡瑞 | 维拉苷酶α | 一型戈谢病 |
5 | Vonvendi (美国FDA)/ Veyvondi(欧洲EMA) | 重组VWF因子(血管性血友病因子) | 血管性血友病 |
6 | Naglazyme | 加硫酶 | 本品适用于VI型黏多糖贮积症患者(MPS VI) |
7 | 科望/Kuva | 盐酸沙丙蝶呤片 | 适用于对本品治疗有反应的苯丙酮尿症 |
8 | Brineura | Cerliponase alfa | 治疗患有神经元蜡样脂褐质储积症 2 型 (CLN2) 疾病(也称为三肽基肽酶 1 [ TPP1] 缺乏症)病人 |
9 | 瑞弗兰 | 艾曲泊帕乙醇胺片 | 与标准免疫抑制疗法并用,用于2岁以上及成年患者的重型再生障碍性贫血的一线疗法;用于对免疫抑制疗法反应不佳的重型再生障碍性贫血(该未上市适应症为罕见病,已上市适应症为肿瘤药) |
10 | Rebif | 重组人干扰素β1a注射液 | 多发性硬化症 |
11 | CRESEMBA | isavuconazole艾沙康唑 | 用于成人患者侵袭性曲霉病和毛霉菌病(结合菌病)治疗 |
12 | EPIDYOLEX | Cannabidiol大麻二酚 | 用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫 |
13 | FARYDAK | panobinostat帕比司他 | 联合Velcade(bortezomib,硼替佐米)和地塞米松(dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物)治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiplemyeloma,MM)患者群体 |
14 | GALAFOLD | migalastat 米加司他 | 用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病(Fabry disease)成人患者的治疗 |
15 | HETLIOZ | tasimelteon(他司美琼) | 非24小时觉醒紊乱 |
16 | KANUMA | sebelipase alfa | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-d) |
17 | LUTATHERA | lutetium (177Lu) oxodotreotide | 用于治疗影响胰腺或胃肠道的一类癌症,即胃肠胰腺神经内分泌肿瘤(GEP-NETs) |
18 | MYALEPTA | metreleptin美曲普汀 | 用于脂肪代谢障碍(Lipodystrophy)的治疗 |
19 | OCALIVA | obeticholic acid奥贝胆酸 | 用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝纤维化 |
20 | ONPATTRO | Patisiran sodium | 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR,也称家族性淀粉样多发性神经病变,FAP)引起的神经损伤。 |
21 | ORPHACOL | cholic acid胆酸 | 治疗胆汁酸合成先天缺陷的胆酸药剂 |
22 | RAVICTI | glycerol phenylbutyrate苯丁酸甘油酯 | 用于患有尿素循环障碍的不能单纯通过蛋白限制饮食或氨基酸补充剂控制的两岁以上儿童及成人患者的长期治疗。 |
23 | SCENESSE | afamelanotide | 治疗红细胞生成性原卟啉病患者,提供系统性光保护作用以预防光毒性 |
24 | SOMAKIT TOC | edotreotide依多曲肽 | 用於確定或疑似分化的胃腸胰腺神經內分泌腫瘤(GEP-NET)患者,其原發性腫瘤和轉移灶的定位 |
25 | STRENSIQ | asfotase alfa | 用于超罕见小儿发病低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。 |
26 | STRIMVELIS | autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human adenosine deaminase (ADA) cDNA sequence from human haematopoietic stem/progenitor (CD34+) cells | 治疗因腺苷脱氨酶缺乏症(ADA-SCID)而导致的严重联合免疫缺陷患者 |
27 | TEGSEDI | inotersen | 用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy) |
28 | TRANSLARNA | ataluren阿塔鲁伦 | 用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)儿童患者。 |
29 | VERKAZIA | ciclosporin | 用于治疗严重性春季角膜结膜炎 |
30 | ZYNTEGLO | Autologous CD34+ cells encoding βA- T87Q-globin gene | 用于治疗12岁及以上的非β0 /β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者 |
31 | Qarziba | Dinutuximab beta | 高危神经母细胞瘤 |
32 | NCP-12G | 西罗莫司外用凝胶 | 是,结节性硬化伴有的皮肤病变 |
33 | Emflaza | Deflazacort | 用于5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗。 |
34 | Golodirsen | Vyondys 53 | 治疗适于使用外显子53跳跃(exon 53 skipping)治疗的杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者 |
35 | Eteplirsen | Exondys 51 | 用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 |
36 | Givlaari | Givosiran | 治疗急性肝卟啉症(AHP)成人患者 |
37 | 欧洲商品名Lojuxta,美国商品名Lomitapide | Lomitapide | 纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH) |
38 | SYMKEVI | tezacaftor/ivacaftor | 治疗囊性纤维化患者(CF) 12岁以上 |
39 | Orkambi | lumacaftor/ivacaftor | 囊性纤维化 |
40 | Trikafta | Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor | 囊性纤维化 |
41 | KALYDECO | ivacaftor | 囊性纤维化 |
42 | Elzonris | Tagraxofusp-erzs | 治疗成人和2岁及以上儿童患者的浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN) |
43 | NPC-17钛架 | 内收型痉挛性发音障碍 | |
44 | Oxervate | Cenegermin | 用于治疗成人中度至重度神经营养性角膜炎(NK) |
45 | XIAFLEX | 胶原酶梭菌 | 用于治疗杜普伊特伦挛缩征和阴茎硬结病 |
46 | Leukine | sargramostim,沙格司亭 | (1)用于急性髓性白血病(AML)患者,接受诱导化疗后减少中性粒细胞的恢复时间以及减少严重危及生命的感染;(2)动员造血祖细胞进入外周血,以便采用白细胞分离术进行收集;(3)用于接受自体骨髓移植(BMT)治疗的非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、霍奇金淋巴瘤(HL)患者,加速髓系细胞的恢复;(4)用于接受同种异体骨髓移植的患者,加速髓系细胞的恢复;(5)用于BMT失败或延迟植入的患者。 |
47 | Orenitram | treprostinil diolamine 曲前列环素二乙醇胺 | 用于治疗肺动脉高压(PAH) |
48 | Unituxin | dinutuximab | 用于高风险神经母细胞瘤儿科患者 |
来源:海南广电国际融媒体中心