(健康时报记者 邱越)“小乐(化名)已经接受了肿瘤摘除手术和14次化疗，目前病情基本得到了控制，但仍然需要长期化疗、放疗控制病情，我怕孩子身体扛不住，也怕有再次复发的风险，所以那昔妥单抗是我们最后的希望，但药价让我们渴望而不可求。”10月23日，小乐的父亲王先生向健康时报记者表示。
10月23日，海南博鳌未来医院常务副院长武向东告诉健康时报记者，那昔妥单抗的定价是由博鳌未来医院、赛生药业和进口渠道供应商广药晨菲共同商议确定的，并报海南省琼海市市场监督管理局和海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局审批备案通过，医院的特药价格是在进口渠道供应商提供的价格基础之上加8%形成的，“这个差价甚至难以覆盖医护人员和外地专家团队的成本，所以才有了此前涨价的消息。但我们考虑到患者的难处，也想让更多有需求的患者可以用上药，最终维持了39500一瓶的价格不变，至于营运成本高等困难则由医院与厂商等共同克服。”
患上“儿童肿瘤之王”，2岁女孩做了14次化疗
2020年，15个月大的小乐因为一次呕吐赴医院就诊。“原以为就是积食了，想着开点助消化的药就行，没想到确诊了神经母细胞瘤IV期，医生说已经发生了骨转移。”王先生说。
据复旦大学附属儿科医院微信公号，神经母细胞瘤是婴儿和儿童最常见的、恶性程度较高的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8%~10%。其发病部位常见于肾上腺、颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%，被称为“儿童肿瘤之王”。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高远期生存率。
孤儿药那昔妥单抗成最后希望，一个疗程费用至少60万
那昔妥单抗是美国Y-mAbs公司研发的一款治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的药物，2020 年 11 月 25 日首次获 FDA 加速批准。在获 FDA 加速批准之前，该药曾获得 FDA 授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。为了满足中国患者的用药需求，赛生药业与美国Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，引进那昔妥单抗并率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地。
2021年8月7日上午由复旦大学附属儿科医院血液肿瘤多学科团队牵头，联合海南省妇女儿童医学中心、博鳌未来医院，成功完成那昔妥单抗(Naxitamab)免疫治疗的国内首例用药。
据参与该药物临床治疗的一位医生介绍，目前有8个患儿已经接受了那昔妥单抗的治疗，治疗所需的药物剂量与孩子的体重相关，单次最少需要用药3瓶，每瓶单价39500元，最少需要进行5个疗程的治疗，再加上每个疗程大约1万元的住院费用，整个疗程下来费用最少在60万左右。
“刚听到那昔妥单抗上市的消息，我以为抓到了一根救命稻草，但了解了价格之后的确让人望而却步。动辄大几十万的医药费，不是我们这种普通家庭能该承受的。”王先生说。
武向东表示，未来我们还将与厂家和保险机构进行协商，争取通过分期付款或多方支付等方式来进一步降低患者及家属的经济负担，让更多的孩子用上药。
（责任编辑：孙宝光 实习编辑：刘予欣）
