来源：环球网
近日，对于中国神经内分泌瘤创新药索凡替尼可谓好事连连不断。
首先，在2020年欧洲肿瘤内科学会年会（ESMO）召开的第三天，即9月20日，解放军总医院第五医学中心的徐建明教授口头报告了一项评价索凡替尼在晚期胰腺来源神经内分泌瘤患者中疗效和安全性的III期SANET-p研究结果，结果证明索凡替尼与安慰剂相比，ORR也以19.2%的数据达到了前所未有的新高度，84%的胰腺NET患者实现减瘤获益，疾病进展的风险更是急剧下降66%！索凡替尼以其优秀的表现成为全球首个治疗非胰腺来源神经内分泌瘤拥有确切性证据的中国创新药物。
9月17日，中山大学附属肿瘤医院的周志伟教授以e-POSTER形式率先展示了一项用于评估索凡替尼治疗非胰腺来源神经内分泌瘤安全性和有效性的III期SANET-ep研究亚组分析结果。同日，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已受理索凡替尼用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请。
在徐建明教授口头报告的同一天，国际顶级学术期刊《柳叶刀·肿瘤学》同时收录了SANET-ep和SANET-p的两项研究。
短短几日内，全球肿瘤界纷纷将目光转向中国，神经内分泌瘤治疗开启索凡替尼时代，该药也即将成为全球首个且唯一覆盖所有部位来源的神经内分泌瘤创新药。
9月21日，在索凡替尼2020ESMO最新研究数据发布会上，徐建明教授与来自北京大学肿瘤医院的沈琳教授，针对肿瘤领域医生和患者关注的重点，深度解读了索凡替尼的最新研究数据，并完整梳理了最新研究的热点内容。
神经内分泌瘤（NET）是一种可以发生于全身多组织和器官、生长缓慢的肿瘤，以胃肠胰的神经内分泌瘤最为多见，按照原发部位的不同，可以分为胰腺NET和非胰腺NET。
大家所熟知的苹果前CEO乔布斯，正是由于不幸罹患胰腺来源的神经内分泌瘤而去世。在过去的几十年里，神经内分泌瘤曾被认为是一种罕见的“疑难杂症”，这是由于其在早期进展缓慢、没有特异性的症状，难以被发现，往往在发生转移后才能被诊断出来导致的。
随着胃肠内镜及其它临床技术的发展，检测手段的日渐丰富，NET患者的确诊率逐年提升，在中国，2018年约有67,600例神经内分泌瘤新诊断病例。按照中国的发病率与流行率比例（incidence to prevalence ratio）估算，中国总共或有高达300,000名神经内分泌瘤患者，而这一数值还在持续上升，但患者可以采取的治疗方式却一直很局限。
索凡替尼SANET-p和SANET-ep 两项研究，是全球首个针对中国神经内分泌瘤患者的新药III期临床研究，分别纳入了胰腺NET和非胰腺NET的中国患者，深度分析胰腺NET和非胰腺NET患者的具体疾病情况，其研究顶层设计不仅具有创新性，还同时兼具精准性和突破性。
在此前多次汇报的SANET-ep研究中，索凡替尼证明了其在非胰腺NET的抗血管生成治疗过程中对于患者的明显获益。与安慰剂组的中位无进展生存期（PFS） 3.8个月相比，索凡替尼治疗组患者的中位PFS达到了9.2个月，提升了2.4倍，客观缓解率（ORR）为10.3%，63%的非胰腺NET患者实现肿瘤缩小，并在所有亚组中均观察到了索凡替尼的治疗疗效。
此前，国家药监局于2019年11月受理了索凡替尼的首个新药上市申请用于治疗非胰腺神经内分泌瘤，并于2019年12月将该新药上市申请纳入优先审评。索凡替尼的两项研究都因良好疗效达到研究终点而提前终止，这在国内创新药中难得一见！
2020年9月17日，中国国家药品监督管理局（国家药监局）已受理索凡替尼用于治疗晚期胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请。此次新药上市申请是基于成功的SANET-p临床研究数据，这已是索凡替尼第二次获受理新药上市申请。
索凡替尼（surufatinib）是和黄医药研发的创新靶向药，它具备独特的协同抗肿瘤机制，是一种新型的口服酪氨酸激酶抑制剂。索凡替尼通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR-1、2、3）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）来阻止在肿瘤上生成新的血管，同时也可通过抑制集落刺激因子-1受体(CSF-1R)来调节巨噬细胞，改善免疫微环境，激活人体免疫功能。
从2006年立项，到2020年III期研究结果汇报再到上市申请，14年的研发历程，不仅填补了中国神经内分泌瘤治疗领域的空白，同时也造就了中国新一批神经内分泌瘤专家，也见证着中国的药物研发，从以往的追随者，逐渐向领头者的身份转变
和黄医药基于在中国已完成的SANET-ep(非胰腺NET)和SANET-p(胰腺NET)研究，以及索凡替尼在美国治疗非胰腺和胰腺NET患者的多列队Ib期临床试验的现有数据，计划从2020年底到2021年初向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动递交新药上市申请，并于其后在2021年向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA）。
据介绍，在美国，索凡替尼被授予快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，及 “孤儿药”资格，用于治疗胰腺神经内分泌瘤。以索凡替尼为代表的中国创新药物以其科学辩证的研究方法、前沿创新的研究理念、规范严谨的研发流程，成为中国创新力量走向世界的代表。
