5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐（艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局正式批准，用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A 型血友病患者成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。

　　北青-北京头条记者了解到，此次获批也意味着舒友立乐成为目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物。作为双特异性的单克隆抗体，舒友立乐具有显著降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势，为血友病患者提供了更为灵活且有效的治疗方案，减轻患者疾病负担。

　　血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。

　　“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一。”中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示， “通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。”

　　然而，目前我国仅有不到10%的血友病患者接受了预防治疗，因治疗不足导致成年患者致残率高达70%。“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2-3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104-183次，治疗负担不言而喻。”北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为，“频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。”

　　首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授谈到，“此次舒友立乐新适应症的获批，极大简化了治疗过程。每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题。”

　　作为20 年来全球血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体及目前唯一一个皮下注射每周一次的血友病创新药物，舒友立乐已被《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品，并在全球范围内为逾万名血友患者带来获益。

　　此次舒友立乐非抑制物适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3 ，HAVEN 4及HAVEN 5。其中，HAVEN 5是艾美赛珠单抗开展的首个专注于中国人群的III期临床试验。研究结果显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低达96%，不同给药方案的患者年化出血率均为1.0，零出血率55%以上，总体耐受良好，未发生严重不良事件。

　　“近年来，得益于药品审评审批制度改革的持续深化，越来越多创新药物上市的中外‘时差’不断缩短。此次舒友立乐新适应症再次通过优先审评审批加快上市，更是‘中国速度’的绝佳展现。“ 罗氏制药中国总裁周虹表示，“罗氏将始终秉持'先患者之需而行'的理念，不断研发血友病领域创新药物，同时提高患者对这些创新药物的可及性，惠及更多中国患者。”

　　文/北京青年报记者 张鑫

　　编辑/樊宏伟