近日，Otsuka Pharmaceutical公司发布消息称，美国FDA批准其旗下的子公司Astex Pharmaceuticals开发的Inqovi片剂上市，用于治疗骨髓增生一次综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）成人患者。

　　值得一提的是，Inqovi片剂是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服去甲基化制剂，FDA已经授予了Inqovi片剂孤儿药的资格。

　　Inqovi片剂被FDA的批准是基于一项III期临床试验的积极结果。

　　这项代号为ASCERTAIN的随机、开发标签和交叉研究的III期临床试验，入组了138例初治和经治的MDS和CMML患者。

　　患者随机分配接受口服Inqovi片剂（每日一次口服，连续5天，28天为一周期）和静脉注射地西他滨（每日一次静脉滴注，连续5天，28天为一周期），从第3周开始，所有患者继续口服Inqovi。

　　研究发现，口服Inqovi和注射地西他滨，在总体5天内药——时曲线下面积（AUC）具有等价性，比值约为99%，即两种方案具有相同的地西他滨暴露量（血药浓度）。

　　也就是说，研究达到了主要终点，口服给药和注射给药具有同等的药效，另外，Inqovi片剂的安全性也与注射地西他滨相似。

　　骨髓增生异常综合征（MDS）是一组一种造血干细胞疾病，其特征是髓样、红系和巨核细胞发育异常改变，据统计，美国每年MDS发病约为10,000，其中1/3的患者可以发展成急性骨髓性白血病（AML）。

　　一直起来，静脉注射和皮下注射低甲基化剂一直是MDS和慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）治疗的基石药物，比如注射用地西他滨，但是每天注射给患者带来了麻烦和痛苦。

　　Inqovi的批准上市，将为MDS和CMML患者带来一种新的治疗选择，减轻他们每月5天的静脉滴注负担。

　　“FDA仍然致力于在新型冠状病毒（COVID-19）大流行期间为患者提供额外的治疗方案。在此次审批中，FDA将为患者提供一种口服门诊患者治疗方案，可以减少对医疗机构的频繁访问。在这个关键时刻，我们继续专注于为癌症患者提供选择，包括可以在家服用的治疗方案。”FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示。

　　期待Inqovi片剂早日在中国上市，造福广大中国的MDS和CMML患者，减少他们对医疗机构的频繁访问和注射负担。

　　参考资料：

　　https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-inqovi-decitabine-cedazuridine-myelodysplastic-syndromes-mds-including-chronic-5294.html