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番禺首例 !广医附属番禺中心医院成功实施靶向单抗,为罕见病多发性硬化患者带来新希望

番禺首例 !广医附属番禺中心医院成功实施靶向单抗,为罕见病多发性硬化患者带来新希望
2024年04月29日 16:57 新浪网 作者 广州市番禺区融媒体中心

  多发性硬化(MS)是一种终身的慢性进展性疾病,属于罕见病的一种。近日,广州医科大学附属番禺中心医院(以下简称“广医附属番禺中心医院”)成功实施番禺首例神经系统罕见病多发性硬化的全人源抗CD20单抗治疗,此项免疫治疗技术填补了区域治疗的空白。

  患者张小姐(化名),24岁,既往身体健康,因“右侧肢体乏力1年余,头晕2天”入院。广医附属番禺中心医院的接诊医生在查询病史时了解到,患者于2022年11月出现右侧肢体麻木,程度较轻,随后逐渐出现左侧肢体麻木,伴有右侧肢体乏力,表现为右上肢抬举困难伴行走拖步,当时曾接受激素、丙种球蛋白治疗,好转后出院。

  2024年1月,张小姐因头晕再次入院,入院后该院脑科中心三区团队详细梳理了患者的病情,并进行了头颅、全脊髓、视神经的磁共振的评估,完善了脑脊液及血液系统抗体的检查,同时完善风湿免疫等全面的评估。

患者头颅MR检查结果

  其中MR(核磁共振成像检查)提示:双侧额顶颞叶皮层下、放射冠、中脑、桥脑、小脑半球、延髓及颈段脊髓多发异常信号,符合脱髓鞘病变,病灶较前略增多、强化较明显,考虑活动期改变,同时患者脑脊液及血液AQP4抗体阳性,OCB阳性,结合患者的症状、体征、检查结果,李巧薇主任医师团队考虑其为多发性硬化。

  多发性硬化是一种进展性的中枢神经系统炎性疾病,会攻击患者的大脑和脊髓,导致患者出现肢体麻木、行走困难、视力下降等症状,严重者可能终身丧失自理能力、失明、甚至失去生命。

  与张小姐及家属充分沟通病情及后期长程治疗,最后决定采用全人源抗CD20单抗治疗。全人源抗CD20单抗为该院双通道治疗药物,医保报销后,患者的支付额度大幅度下降,既能为患者提供有效的治疗,又能减轻患者的经济负担。

  在医护全力配合及精心照顾下,张小姐使用药物后未出现任何的不适,且症状逐渐好转,目前正在康复及长期治疗中。

  多发性硬化这种可怕的疾病,好发于29-39岁,女性更为多见,男女患病比例为1:1.5-1:2,但大多数人对其却知之甚少。一项基于中国住院患者的流行病学资料显示,中国整体人群MS发病率为0.235/10万人年,成人男女患者比例为1:2.02。2018年MS被列入中国《第一批罕见病目录》。这些特征让多发性硬化有了一个别名——“沉默的美女病”。

  事实上,多发性硬化是一种不分性别、年龄和种族的疾病。虽然女性患者的比例略高于男性,但这并不意味着男性就不会患病。多发性硬化具有较高的致残率和复发率,给患者及家庭带来沉重的经济负担及生活负担。其治疗目标为全面控制疾病炎症活动、延缓残疾进展、改善临床症状,促进神经修复,提高生活质量。

  多发性硬化一经明确诊断,应尽早开始疾病修正治疗(DMT)并长期维持治疗,建议患者共同参与,定期随访、评估,在确保安全的前提下尽快达到治疗目标。

  广医附属番禺中心医院成功实施首例靶向单抗,使用高效DMT药物,让多发性硬化治疗进入精准靶向时代,给患者带来新的希望。患者拥有真正能战胜疾病的武器,多发性硬化不再是无药可医的疾病。随着多发性硬化治疗药物的不断丰富,会极大改善患者的健康和生活质量,真正实现与疾病“长期和平共存”。

  文、图:番禺融媒记者麦裕玲 通讯员李霞 李巧薇

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