Elagolix申请新适应症 Forxiga标签更新

　　诺华基因疗法被查 利伐沙班片首仿即将获批

　　京新药业头孢呋辛过评 吉利德HIV新药获批上市

　　共计  28  条简讯 | 建议阅读时间  3.0  分钟

　　药品研发

　　1、罗氏宣布，PD-L1单抗Tecentriq（atezolizumab）在一线治疗晚期膀胱癌患者的III期研究中取得积极结果。这项代号为IMvigor130的研究达到了研究者评估的无进展生存期的共同主要终点。Tecentriq加铂类化疗的组合疗法与单纯化疗相比，显著降低了先前未经治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的疾病恶化或死亡的风险。

　　2、勃林格殷格翰公布了GioTag 研究的最新中期分析结果。结果表明，Del19阳性肿瘤患者在使用阿法替尼治疗后继续使用奥希替尼，总生存期可接近4年（45.7个月）。

　　3、德克萨斯大学奥斯汀分校研究表明，实验性RSV疫苗在1期临床试验中能够激发大量呼吸道合胞病毒中和抗体的产生，并且抗体水平可维持几个月。如果这款疫苗开发获得成功，将为呼吸道合胞病毒感染的预防带来革命性的变化。

　　4、礼来公司宣布，其新药Emgality（galcanezumab-gnlm）在3期临床试验CONQUER中取得积极结果：在先前使用标准护理偏头痛预防药物失败的慢性和发作性偏头痛患者中，显著降低偏头痛发作天数。

　　5、优瑞科公司宣布，在美国加州的希望之城，启动该公司名为ET140202 Artemis的T细胞疗法治疗肝癌的1/2期临床试验。这项临床试验是一项多中心、开放标签，剂量递增临床试验，旨在检验ET140202 Artemis T细胞疗法治疗晚期肝细胞癌患者的安全性和疗效。

　　6、Alkahest公司宣布其在研疗法GRF6019，在治疗轻度至中度阿尔茨海默病患者的2期临床试验中取得积极结果。GRF6019由从年轻人血浆中提取的特定蛋白成分构成，在这一临床试验中，它在试验期间可以防止患者认知能力的下降。

　　7、Regeneron Pharmaceuticals公司和赛诺菲宣布，联合开发的重磅药物Dupixent在治疗6至11岁儿童严重特应性皮炎的关键性3期临床试验中获得积极顶线结果。Dupixent是第一个也是唯一一个在特应性皮炎儿童患者中显示出积极结果的生物制剂疗法。

　　8、Rhythm Pharmaceutical公布了评估黑皮质素受体4激动剂setmelanotide两项关键性III期临床试验的积极顶线结果。Setmelanotide是一款首创的、寡肽类MC4R激动剂，开发用于治疗罕见的肥胖遗传性疾病。

　　9、生物医药公司Athenex宣布，临床试验结果表明，其紫杉醇与encequidar结合的口服配方，在治疗转移性乳腺癌的关键性3期临床研究中达到了主要终点，其疗效显著优于传统静脉注射紫杉醇。该公司计划尽快递交新药申请。

　　10、默沙东和阿斯利康宣布，Lynparza在治疗转移性去势抵抗前列腺癌男性患者的3 期临床试验PROfound中取得积极结果。截止目前，这是PARP抑制剂治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的唯一一项获得积极结果的3期试验。

　　11、Ionis公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良临床研究BROADEN的顶线结果。结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Waylivra治疗组甘油三酯水平在统计学上显著降低。

　　12、安斯泰来近日宣布，评估fezolinetant用于绝经后女性治疗中度至重度血管舒缩症状（VMS，如更年期相关的潮热和盗汗）关键性III期临床研究SKYLIGHT 1已启动首例患者给药。

　　药品审批

　　FDA

　　1、专注于治疗和预防自身免疫性疾病的Provention Bio公司宣布，FDA授予其非Fc受体结合型CD3单抗在研疗法teplizumab（PRV-031）突破性疗法认定，用于预防或延缓1型糖尿病的发生。

　　2、美国FDA突然宣布延后对Amarin公司Vascepa用于降低心血管风险适应症的标签审查工作。FDA计划将于11月14日召开一次咨询委员会会议审查Amarin的申请，讨论Vascepa是否能够降低甘油三酯水平异常高的患者心血管事件风险。受此影响，可能要推迟到今年12月底。

　　3、致力于开发精准抗癌疗法的Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA已接受该公司为avapritinib递交的新药申请，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，或者作为四线疗法治疗GIST。

　　4、今年5月，诺华Zolgensma获美国FDA批准，成为全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，同时也拥有目前全球最高的价格标签，定价212.5万美元。最近，Zolgensma再次登上行业新闻头条，这次不涉及里程碑、不涉及高药价，而是涉嫌数据操控。美国FDA指出，诺华提交了一份含有纂改数据的生物制品许可申请，直到Zolgensma获批一个月后才通知该机构。

　　5、艾伯维与合作伙伴Neurocrine Biosciences宣布已向美国FDA提交了Elagolix联合低剂量激素治疗女性子宫肌瘤相关的重度月经出血的新药申请。Elagolix是一种口服给药的非肽小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争性结合来抑制内源性GnRH信号传导。给药会对黄体生成素和卵泡刺激素产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度。

　　NMPA

　　1、歌礼宣布，ASC18临床试验申请获得国家药品监督管理局批准。ASC18是首个由国内本土企业自主开发的用于治疗丙型肝炎的每日口服一次、每次一片的固定剂量复方制剂。

　　2、吉利德科学宣布，日服单片复方制剂必妥维已被国家药监局批准用于治疗HIV-1型病毒感染。必妥维是现有的基于整合酶链转移抑制剂的最小的三联复方单片制剂。

　　3、人福医药公告称，控股子公司宜昌人福收到国家药监局核准签发的舒芬太尼透皮贴剂《临床试验通知书》。舒芬太尼透皮贴剂适用于治疗中度到重度慢性疼痛，为宜昌人福自主研发产品。

　　4、根据中国新药研发监测数据库显示，CDE受理了科伦药业「替格列汀片」的上市申请。替格列汀，为DPP-4抑制剂类抗糖尿病药物，由Mitsubishi Tanabe/田边三菱开发，于2012年6月9日获得日本药品与医疗器械管理局批准上市。

　　5、上海迪诺医药在国内提交了旗下在研1类化学药物DN1508052-01的新药临床试验申请，已获得CDE受理，系国内提交申请的首个TLR8激动剂。

　　6、正大天晴抗凝血药物「利伐沙班片」首仿上市申请已经处于「审评完毕-待制证」，预计近期获批上市。这是正大天晴继5月22日「阿哌沙班片」获批上市后第2款重磅抗凝血药物。

　　7、京新药业发布公告，其于近日收到国家药监局核准签发的化学药品“头孢呋辛酯片（0.25g）”的《药品补充申请批件》，该药品通过仿制药一致性评价。据了解，头孢呋辛酯片适用于敏感细菌引起的上、下呼吸道感染，泌尿道感染，皮肤和软组织感染等，属于国家医保目录药品。

　　其它

　　1、阿斯利康宣布，基于III期临床DECLARE-TIMI 58研究的积极结果和有利数据，欧盟批准更新SGLT2抑制剂Forxiga（dapagliflozin）的适应症标签，承认服用该药具有显著降低心衰住院及心血管死亡风险的功能，此次更新适用于2型糖尿病成人患者。

　　2、艾伯维泛基因型丙肝鸡尾酒疗法Maviret在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会已批准Maviret短疗程方案（每日一次，8周），用于既往未接受治疗（初治）、伴有代偿性肝硬化的基因型（GT）1、2、4、5、6慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染者的治疗。一项来自同一个临床试验的分析正在评估Maviret 8周方案用于初治、伴有代偿性肝硬化的GT3 HCV感染者。目前，Maviret也被批准作为一种8周的泛基因型（GT1-6）疗法，用于无肝硬化的初治患者。

　　3、美康生物发布公告显示，公司于近日取得由浙江省药品监督管理局颁发的《中华人民共和国医疗器械注册证（体外诊断试剂）》。取得该注册证的产品分别为C肽检测试剂盒 （化学发光免疫分析法），用于人血清中C肽浓度的体外定量测定；C肽检测试剂（荧光免疫层析法），用于人血清、血浆或全血中C肽浓度的体外定量测定。

　　4、为了成为全球首个上市的血友病基因疗法，BioMarin宣布放弃低剂量Valrox（valoctocogene roxaparvovec）的开发。目前公司计划于2019年第四季度向美国FDA和欧洲EMA提交加速批准申请，希望在今年年底前获得通过。