百济替雷利珠单抗  石药ADC新药获批临床

　　默沙东HIV预防疗法 辉瑞JAK抑制剂审查延期

　　国产仑伐替尼上市 罗氏罕见血液肿瘤疗法

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　　药品研发

　　1、GSK控股公司ViiV Healthcare在2021 IAS HIV科学会议上公布了来自3期SALSA研究的48周数据。结果显示，在已实现病毒学抑制且先前没有经历过病毒学失败的多样化HIV-1成人患者群体中，转换至单一片剂二药方案Dovato，与继续接受当前至少由3种药物组成的广泛抗逆转录病毒方案相比，在疗效方面显示出非劣效性，没有患者发生病毒学失败，没有患者产生耐药性。

　　2、罗氏在ISTH2021上公布了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）IIIb期研究的最终分析结果。分析显示，在体内产生因子VIII抑制剂的A型血友病成人和青少年患者中，Hemlibra长期治疗没有发现新的安全信号。

　　3、武田在ISTH 2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病成人患者中开展，旨在检验重组血管性血友病因子（商品名：Veyvondi/Vonvendi）用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示，该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率的主要终点。

　　4、吉利德科学在第11届IAS大会上公布了其在研长效HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir在2/3期临床试验CAPELLA中获得的最新结果。试验结果显示，每6个月皮下注射一次lenacapavir，与其它抗逆转录病毒药物联用，在对多种药物产生耐药性的HIV感染者中，在第26周时81%的受试者达到病毒载量检测不到的标准。

　　5、默沙东宣布其创新核苷类逆转录酶易位抑制剂islatravir，作为暴露前预防疗法在2a期临床试验中获得积极结果。24周之后，每月口服一次的islatravir表现出良好的安全性和耐受性，而且在接受最后一剂治疗８周之后，受试者外周血单核细胞中的islatravir的水平仍然高于维持药效的药代动力学阈值。

　　6、在国际血栓与止血学会大会上，两款治疗血友病A的基因疗法公布了长期随访结果：1.BioMarin Pharmaceutical开发的valoctocogene roxaparvovec结果显示，在凝血因子VIII使用方面，6e13 vg/kg剂量组患者的每年凝血因子VIII输注次数减少96%。4e13vg/kg剂量组患者降低95%。2.罗氏旗下的Spark Therapeutics开发的SPK-8011是一款使用AAV-LK03衣壳构成的生物工程化AAV载体递送的基因疗法。数据显示，在18名接受基因疗法治疗的患者中，16名患者维持持久的凝血因子VIII表达。这些患者的随访时间最长达到4年。有两名患者在1年之后凝血因子VIII表达消失，可能的原因是他们对免疫抑制方案的应答不佳。

　　7、Cytokinetics宣布，在梗阻性肥厚型心肌病患者中，其在研新药CK-274在2期临床试验的两个剂量队列均获得积极顶线结果。结果表明，仅在开始治疗两周内，CK-274就能使患者的左心室流出道压差获得具有临床意义的持续降低。安全性方面，未出现因左心室射血分数降低而导致的治疗中断或中止。

　　8、Compugen宣布，在晚期实体瘤患者中，其三联治疗组合的1/2期剂量递增试验已完成首例患者给药。该三联组合使用了Compugen的在研抗PVRIG抗体COM701，与BMS的PD-1抑制剂Opdivo和在研抗TIGIT抗体BMS-986207。

　　9、《柳叶刀-呼吸病学》发表埃克替尼EVIDENCE研究成果。研究表明，在II-IIIA期EGFR突变NSCLC患者根治性手术后，与标准辅助化疗相比，埃克替尼辅助治疗显著延长了无病生存期，并且具有更好的耐受性。

　　10、Aprea Therapeutics公布了一项2期临床试验的阳性结果，该试验正在评估eprenetapopt联合阿扎胞苷用于TP53突变型MDS和AML患者移植后维持治疗的疗效和安全性。在入组该试验的33例患者中，移植后1年的无复发生存率为58%，中位RFS时间为12.1个月。移植后1年的总生存率为79%，中位OS时间为19.3个月。

　　11、Dicerna Pharmaceuticals宣布，其在研GalXC RNAi疗法belcesiran在1期临床试验中获得积极中期结果。Belcesiran是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的在研RNAi疗法。结果显示，与基线相比，belcesiran平均将AAT蛋白水平降低50%、69%和80%。安全性方面，未发现严重不良事件，出现3起中度治疗相关不良事件，不过与belcesiran无关，其它TEAE均为轻度。

　　12、沃森生物在中国临床试验网登记一项mRNA疫苗ARCoVaX的III期临床试验，是国产mRNA疫苗开展的首个III期临床试验。旨在评价mRNA疫苗在18周岁及以上人群中接种的保护效力、安全性和免疫原性。

　　药品审批

　　FDA

　　1、拜耳旗下BlueRock Therapeutics宣布，其用于治疗晚期帕金森病的细胞疗法DA01，已获美国FDA授予快速通道资格。

　　2、辉瑞宣布，美国FDA已经通知该公司，将不会在《处方药用户收费法》目标日期对新一代口服JAK1抑制剂abrocitinib治疗成人和青少年中度至重度特应性皮炎的新药申请、对口服JAK抑制剂Xeljanz/Xeljanz XR（tofacitinib，托法替尼）治疗成人活动性强直性脊柱炎的补充新药申请做出审查决定。

　　3、罗氏旗下基因泰克宣布，Venclexta和azicitidine组合疗法已获得美国FDA突破性治疗药物的认定。该药物旨在帮助此前未接受任何形式治疗的中危、高危和极高危骨髓增生异常综合征的成年患者。

　　4、默沙东与卫材联合宣布，美国FDA已完全批准重磅抗PD-1疗法Keytruda，联合口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima，用于治疗晚期子宫内膜癌患者。

　　5、FDA批准安斯泰来Prograf（中文商品名：普乐可复，通用名：tacrolimus，他克莫司）一种新用途，与其他免疫抑制剂联合使用，用于接受肺移植的成人和儿科患者，预防器官排斥反应。

　　6、Ardelyx宣布收到了FDA关于Tenapanor新适应症NDA申请的反馈信函。在信函中，FDA表示已经发现了一些缺陷，这些缺陷排除了目前讨论标签和上市后要求/承诺的情况，不过并不反映对这项NDA的最终决定。虽然并未明确缺陷的具体细节，不过FDA指出关键问题是疗效优势程度及临床相关性。

　　7、Albireo Pharma宣布美国FDA已批准Bylvay（odevixibat）上市。新闻稿指出，它是首个获批用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积患者中治疗瘙痒的药物。

　　8、Nevro宣布其专有的10kHZ脊髓刺激“Senza”系统已获得美国FDA批准，用于治疗疼痛性糖尿病神经病变引起的慢性疼痛。

　　9、Octapharma USA近日宣布，美国FDA已批准Octagam 10%，该药是第一个也是唯一一个用于治疗成人皮肌炎的静脉注射免疫球蛋白。

　　10、石药集团宣布其研发的抗体药物偶联物SYSA1801的试验性新药申请已获美国FDA批准，可开展Claudin 18.2阳性表达的晚期胰腺癌的临床试验。

　　11、舒泰神发布公告称收到美国FDA的通知邮件，同意STSA-1002注射液针对治疗重型COVID-19适应症开展临床试验。

　　12、上海医药发公告称，下属控股子公司常州制药厂收到美国FDA的通知，普瑞巴林胶囊的简略新药申请已获得批准。

　　13、亚盛医药宣布，该公司原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115已获得美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗IIB-IV期黑色素瘤。

　　14、基准医疗宣布，美国FDA已授予其基于尿液DNA甲基化检测的膀胱癌早检产品UriFind“突破性医疗器械”认定。

　　15、恩华药业发公告称，公司与I-Mab US共同作为被许可方，与许可方BWH及BDX就合作开发一种由特殊细菌的外膜蛋白和脂多糖组成的对机体先天免疫系统有刺激作用的新型免疫疗法Protollin签署了《许可协议》。近日，BWH收到美国FDA获准开展临床试验的通知。

　　NMPA

　　1、CDE公示，默沙东1类新药MK-1026片获得两项临床试验默示许可，拟开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。

　　2、CDE公示，百时美施贵宝relatlimab/nivolumab固定剂量复方注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于晚期实体瘤。

　　3、CDE网站显示，百济神州PD-1抗体替雷利珠单抗上市申请拟纳入优先审评，适应症为“用于既往经治的局部晚期不可切除或转移性高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤”。

　　4、CDE网站公示，协和麒麟莫格利珠单抗注射液拟纳入优先审评，拟定适应症为既往接受过至少一次全身性治疗的蕈样真菌病或塞扎里综合症成人患者。

　　5、歌礼宣布NMPA已批准开展ASC40联合贝伐珠单抗治疗复发性胶质母细胞瘤患者的3期临床试验。

　　6、NMPA宣布通过优先审评审批程序附条件批准真实生物申报的1类创新药阿兹夫定片上市。该药用于与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用，治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。

　　7、海思科发布公告称，全资子公司辽宁海思科制药收到NMPA下发的《药品注册证书》，得脂肪乳氨基酸（17）葡萄糖（11%）注射液获批上市，用于不能或功能不全或被禁忌经口/肠道摄取营养的成人患者。

　　8、NMPA发布批件，正大天晴的4类仿制药伏硫西汀获批上市，成为又一款首仿药，这是一款抗抑郁药。

　　9、NMPA官网发布药品批准证明文件待领取信息，信息中显示，先声药业和正大天晴的甲磺酸仑伐替尼胶囊获批，视同通过一致性评价。

　　10、NMPA官网公示，神州细胞注射用重组人凝血因子VIII（SCT800）已正式获批。这是首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品，此次获批的适应症为：青少年及成人血友病A患者出血的控制和预防。

　　11、NMPA最新公示，济煜医药5.1类新药磷酸索立德吉胶囊（曾用名：磷酸索尼德吉胶囊）已在中国获批。这是一款SMO抑制剂，针对适应症是一种常见皮肤癌——基底细胞癌。

　　12、红日药业发布公告称，收到NMPA下发的盐酸普拉克索片药品注册批件。盐酸普拉克索片用于治疗特发性帕金森病的体征和症状，即在整个疾病过程中，包括疾病后期，当左旋多巴的疗效逐渐减弱或者出现变化和波动时，都可以单独应用本品或与左旋多巴联用。

　　13、戴维医疗发公告称，全资子公司维尔凯迪医疗器械的一次性使用电动腔镜直线型切割吻合器收到NMPA颁发的《医疗器械注册证》，适用于内窥镜手术下消化道组织和肺组织的离断、切除及吻合。

　　14、亿帆医药发公告称，全资子公司北京新沿线收到NMPA签发的交联玻璃酸钠注射液（商品名：Hyruan ONE®）境外生产药品注册上市许可申请《受理通知书》，用于治疗膝骨关节炎。

　　15、博济医药发公告称，全资子公司新药有限获得国家知识产权局颁发的一项发明专利证书，发明名称为碎米荠及其提取物在制备预防或治疗心律失常药物中的应用。本发明的碎米荠及其提取物能有效预防或治疗心律失常，同时减少室颤发生率和心率失常持续时间。

　　16、白云山发公告称，分公司白云山制药总厂收到NMPA签发的《药品补充申请批准通知书》，诺氟沙星片已通过仿制药一致性评价。诺氟沙星为第三代喹诺酮类抗生素，具广谱抗菌作用，尤其对需氧革兰阴性杆菌的抗菌活性高，临床用于敏感菌所致的尿路感染、淋病、前列腺炎、肠道感染和伤寒及其他沙门菌感染。

　　17、景峰医药发布公告称，子公司锦瑞制药收到NMPA核准签发的《药品补充申请批准通知书》，盐酸伊立替康注射液通过仿制药一致性评价，适用于晚期大肠癌患者的治疗。

　　18、海思科发布公告称，全资子公司辽宁海思科制药收到NMPA下发的《药品补充申请批准通知书》，复方氨基酸注射液（18AA-Ⅶ）通过仿制药一致性评价，用于补充机体日常生理功能所需的能量及营养成份。

　　19、苑东生物发布公告称，收到NMPA核准签发的化学药品“帕立骨化醇注射液”的《药品补充申请批准通知书》，本品通过仿制药一致性评价，用于治疗接受血液透析的慢性肾功能衰竭患者的继发性甲状旁腺功能亢进。

　　20、荣昌生物Claudin 18.2 ADC注射用RC118临床申请获NMPA受理，是荣昌生物申报的第4款ADC，也是国内申报临床的第3款Claudin 18.2 ADC。

　　21、信达生物伊匹木单抗生物类似药IBI310与其PD-1单抗信迪利单抗用于鼻咽癌的IND申请获批。

　　22、百奥泰发公告称，近日收到NMPA核准签发的在研药品BAT6005注射液的《临床试验批准通知书》，拟开发用于肿瘤治疗。

　　23、嘉和生物宣布，旗下GB491获得NMPA临床试验默示许可，批准开展两项用于乳腺癌治疗的三期临床试验。

　　24、CDE公示，诗健生物申报的“重组人源化抗Trop2单抗-SN38偶联物”获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗实体瘤。

　　25、恒瑞医药发公告称，子公司广东恒瑞医药收到NMPA核准签发关于SHR-1906注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展用于特发性肺纤维化的临床试验。

　　26、奥锐特发公告称，公司从浙江省药监局网站获悉，普瑞巴林通过药品GMP符合性检查结果，主要用于治疗带状疱疹后神经痛、纤维肌痛。

　　27、开立医疗发公告称，公司电子支气管内窥镜已获广东省药监局批准，于近日取得医疗器械注册证。临床用途为：在医疗机构中，与本公司生产的医用内窥镜图像处理器配合使用，用于通过视频显示器为气管、支气管的观察、诊断和治疗提供图像。

　　28、新产业生物发公告称，公司甲状腺球蛋白测定试剂盒、25-羟基维生素D测定试剂盒、促黄体生成素测定试剂盒、抗甲状腺球蛋白抗体测定试剂盒、孕酮测定试剂盒、硫酸去氢表雄酮测定试剂盒、抗甲状腺过氧化物酶抗体测定试剂盒收到了广东省药监局颁发的7项《医疗器械注册证》。

　　29、迪瑞医疗发公告称，阴道分泌物分析试纸条和阴道分泌物干化学分析质控物取得由吉林省药监局颁发的2项《医疗器械注册变更文件》。2项产品变更适用机型，变更为适用于迪瑞全自动妇科分泌物分析系统和阴道分泌物检测仪。

　　其它

　　1、罗氏宣布，日本厚生劳动省已批准其与再生元联合开发的抗体疗法Ronapreve（casirivimab和imdevimab），用于通过静脉输注治疗轻度至中度COVID-19患者。

　　2、罗氏控股的中外制药宣布已向日本厚生劳动省提交了抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）的一份监管申请文件：用于辅助治疗非小细胞肺癌患者。

　　3、默沙东和拜耳联合宣布欧盟委员会已批准其可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂Verquvo上市，用于治疗射血分数降低成人患者的症状性慢性心力衰竭。

　　4、bluebird bio宣布，欧盟委员会已授予其一次给药基因疗法Skysona上市许可，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者。

　　5、Almirall S.A.宣布，欧盟委员会已批准Klisyri（tirbanibulin，替巴比林）软膏，用于成人局部治疗面部或头皮光化性角化病。

　　6、Myovant Sciences宣布欧盟委员会已批准Ryeqo片剂。该药每日口服一次，用于育龄期女性治疗与子宫肌瘤相关的中重度症状，该药使用持续时间无限制。

　　7、普洛药业发公告称，全资子公司普洛康裕制药收到了欧洲药品质量管理局签发的左氧氟沙星原料药CEP证书。左氧氟沙星属于第三代喹诺酮类药物，具有广谱抗菌作用。

　　8、广生堂发公告宣布，乙肝治疗创新药GST-HG121获得澳大利亚、欧亚地区专利授权通知书，非酒精性脂肪肝病及肝纤维化可逆转新药GST-HG151获得巴西专利授权通知书。

　　9、德琪医药宣布，澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会批准了ATG-101用于治疗转移性或晚期实体瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验申请。

　　编辑：Rhee