今年，一场突如其来的疫情让许多人记住了“人民英雄”张定宇，也认识了“渐冻症”这种罕见病。

　　张定宇曾隐瞒渐冻症病情奋战抗疫一线，被授予“人民英雄”荣誉称号。在“全国抗击新冠肺炎疫情表彰大会”上，他蹒跚步入人民大会堂的情景，曾让无数人泪目。

　　最近，“渐冻人”迎来好消息：一项新研究证明，在研口服新药AMX0035可以延长患者的生存期达半年。此前，该药已被证明可延缓“渐冻症”疾病进展。相关结果已发表在《肌肉与神经(Muscle & Nerve)》期刊上。

　　比癌症更残忍的“渐冻症”

　　提到“渐冻人”，最著名的要数物理学家斯蒂芬·霍金。

　　霍金与渐冻症抗争了50多年，我们看到的永远都是一个人歪着头、咧着嘴，只能通过缩在轮椅上的手指来表达自己的思想。霍金几乎是世界上活得最久的“渐冻人”。一般这种疾病从确诊到死亡，不过2 ~ 5年。

　　“渐冻症”又称肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，是一种罕见的神经退行性疾病，它会攻击人的大脑和脊髓神经细胞(神经元)，导致肌肉逐渐萎缩和退化。

　　“渐冻症”被世界卫生组织列为五大“绝症”之一，病因至今不明，遗传、基因缺陷、环境因素都有可能造成运动神经元损害。

　　运动神经元控制着人体运动、说话、吞咽和呼吸过程中的肌肉活动。一旦遭到破坏，肌肉萎缩和退化，不能活动和说话，吞咽和呼吸功能也会逐渐衰退，最终死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。

　　在这个过程中，人的身体好像是被逐渐“冻住”一样，但意识非常清楚，只能眼睁睁地看着自己死去，因此“渐冻症”也被视为“比癌症更残忍的疾病”。

　　美国曾发起“冰桶挑战赛”，让更多的人认识并关注“渐冻人症”。挑战者被冰水浇头的那一瞬间所体会到的“麻木无力”，正是“渐冻症”患者的切身感受。

　　张定宇2017年被诊断为“渐冻症”。谈及病情，他说：“每天晚上我都会抽筋，非常痛，得起来用体重压住。病情重的时候需要用热水才能缓解，但是病痛并没有压倒我。”

　　目前，全球治疗“渐冻症”的手段和药物仍十分有限，多数以对症治疗为主，且无法治愈。截至目前，获批治疗ALS的药物仅有2种，利鲁唑(Riluzole)和依达拉奉(Edaravone)。后者已于今年9月在国内获批。

　　关于新药AMX0035

　　在研新药AMX0035是钠苯丁酸钠(PB)和去氧胆酸(TUDCA)两个小分子化合物的组合药物，主要针对神经细胞能量产生的线粒体和蛋白质加工内质网中的氧化应激，防止神经退行性变。

　　在临床前研究中，研究人员已证明PB和TUDCA在治疗ALS时具有协同作用，且疗效高于单一药物治疗。

　　此前，美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)分别授予AMX0035“孤儿药”称号。

　　多活半年!患者生存期显著延长

　　在一项二期临床试验(CENTAUR)中，137名ALS成年患者按2：1的比例随机分配，分别接受AMX0035或安慰剂治疗。

　　初始研究证明：在6个月内，AMX0035显著减缓了ALS患者的疾病进展，并对患者日常生活中的各种活动产生影响，如行走、说话、使用餐具或吞咽食物的能力。

　　随后，完成6个月(24周)随机分组的患者有资格参加新一轮的开放标签扩展试验，旨在评估药物的长期安全性和有效性。随访时间近三年(35个月)。

　　新研究显示：

　　最初随机接受安慰剂治疗的患者中位生存期为18.5个月，而最初随机接受口服药物AMX0035的患者中位总生存期为25.0个月。治疗组患者的平均多活了半年(6.5个月)。

　　与安慰剂组相比，治疗组患者的死亡风险降低了44%。

　　哈佛医学院的神经病学教授Julieanne Dorn表示：“这是第一个在患者功能和生存期方面都有显著获益的研究，希望这是ALS新疗法的开始。”

　　张定宇曾说：“我不能延长生命的长度，但为什么不让生活更丰满呢?”

　　这句话掷地有声，背后却也透着张定宇的无奈。“人民英雄”的生活已经足够丰满，如果可以，我们更希望他能延长生命的长度。

　　AMX0035作为神经保护疗法，不仅可以减少运动神经元的死亡和功能障碍，还能显著延长生存期。不要小看这短短半年时间，在医学进步日新月异的今天，“渐冻人”说不定就能跑赢病魔，迎来更多新药和救治希望。

　　最后，期待更多新药早日获批，帮助包括张定宇在内的“渐冻人”提高生活质量，延长生存期。