罕见病多方支付机制咋推进？河南省政协开的这个会信息量很大|河南省|医疗保障

“瓷娃娃”“月亮孩子”“粘宝宝”“蝴蝶宝宝”……这些美丽名字的背后，却掩藏着被罕见病困扰和折磨的辛酸生命历程，他们渴望生命，想知道自己得了什么病、如何治疗。12月1日，由河南省政协教科卫体委员会、人民政协网联合举办的罕见病医疗保障机制专题研讨会在河南省郑州市举行，政协委员、专家学者及相关职能部门深入交流，探索多方助力解决罕见病医疗保障难题的方法。

会议现场。

　　世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰到1‰之间的疾病。据此估算，我国罕见病患者总数高达2000万。罕见病由于病例少，医生认知有限、临床诊疗经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，往往被称为“医学的孤儿”。

“罕见病药物的医保报销问题是患者关注的焦点问题之一。”河南省医保局副局长王峻峰表示，截至目前，2018年国家公布的首批罕见病目录中的121个罕见病病种中，57个病种有治疗药物，其中有23个病种的47个相应治疗药物已经纳入了医保目录。如血友病、特发性肺纤维化等罕见病的治疗药物，国家通过直接纳入或谈判准入的方式纳入医保药品目录。但是部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，国家目前尚未进行医保目录准入谈判，医保基金不能予以支付。

全国政协委员、农工党河南省委会专职副主委花亚伟发言。

“缺医、少药、治疗费用高是我国罕见病医疗保障面临的三个最大的问题。”全国政协委员、农工党河南省委会专职副主委花亚伟表示，解决缺医问题，亟须建立全国统一的罕见病诊疗信息平台，加大对医务人员的培训力度，加强国际交流合作，及时发现罕见病患者并将其转到三甲综合医院的罕见病诊疗中心或三甲专科医院。对于少药问题，要加大罕见病药物的自主研究，加强政策支持力度，实行定向生产，为罕见病药物生产企业减税，并给予奖励；建立罕见病药物储备机制。对于药物费用高昂问题，应建立多方共同支付机制，降低患者医疗负担。

　　十一、十二届全国政协委员，中国癌症基金会理事长赵平发言。

“很多罕见病患者跑了不少医院，花了冤枉钱，甚至做了很多无效治疗，这是医疗负担重的原因之一。”十一、十二届全国政协委员、中国癌症基金会理事长赵平呼吁，应该节约资源，在国家至少是省市一级的医院对罕见病患者进行集中诊疗。对于药物保障问题，因为罕见病患者人数少，一定要让研发企业有利可图，才有动力做研发生产。此外，应该大力发展商业保险，与基本医疗保险相互补充，降低患者负担。

　　九三学社北京市委会原副主委、我国首份罕见病研究报告执笔人王琳发言。

九三学社北京市委会原副主委、我国首份罕见病研究报告执笔人王琳关注罕见病“医到哪里去，药从哪里来”已近10年，她认为，就目前我国的经济发展水平，不能指望政府把罕见病药物费用全部包下来，她建议探索罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制，“‘1’是指将国家发布的第一批罕见病目录的、有明确疗效的罕见病药品逐步纳入医疗保障；‘4’包括建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付等逐步建立罕见病多方支付机制。

国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员史录文发言。

“治疗罕见病的第一道关卡，卡在了认知上。当疾病的种类都难以判断时，治疗也就无从谈起。”国家卫健委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员史录文认为，罕见病的早期诊断和规范治疗，可显著提高患者生存几率，要加强罕见病知识的推广普及，提高社会特别是医务人员的认知率，进而提升基层罕见病的首诊能力。

全国政协委员、河南省人民医院老年医学科主任黄改荣发言。

　　全国政协委员、河南省人民医院老年医学科主任黄改荣也有同感，“我在工作中遇到大量家庭在患儿死亡前并没有得到明确诊断的情况。”她建议，以区域为中心，成立罕见病诊断中心，集中诊治罕见病患者，提升罕见病患者的生存质量。另外，应该发挥大数据的作用，摸一摸我国罕见病患者的底数，为罕见病医疗保障政策的出台以及医保谈判等提供依据。

与会人员认为，罕见病医疗保障不仅仅是一个医学问题，还是一个社会问题，应该建立社会共治的机制，激发各方帮助罕见病患者的主动性，从根本上推动问题的解决。

全国政协常委、河南省政协副主席高体健发言。

　　围绕委员提出的意见建议，河南省财政厅、卫健委等部门负责人先后回应，并从建立罕见病大数据库、加强人才培养等方面补充交流。“做好罕见病防治工作，对建设健康中国意义重大，要探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制，让罕见病患者共享卫生健康事业发展成果。”全国政协常委、河南省政协副主席高体健表示，会后将对大家的意见建议进行梳理并推动落实。

“尊重多数、照顾少数，正是社会文明进步的重要标志，政协要围绕罕见病防治问题凝聚共识、提出建议，持久发力、久久为功。”委员、专家们一致认为，时下我国罕见病医疗保障可能还面临诸多困境，但春天已经不远了。