“这是一个抗肿瘤的新药，叫普拉替尼，诞生在2020年9月，它进入我们博鳌乐城的时间是9月下旬。”近日，海南省委书记沈晓明在接受杨澜访谈录节目采访时，骄傲地介绍说，在海南博鳌乐城，全世界最先进的药，几乎实现了与全球同步上市，切实解决了中国老百姓用药难的问题。

　　博鳌乐城作为海南自由贸易试验区和中国特色自由贸易港建设的重要先行区，致力实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”。2020年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，这一政策使得博鳌乐城成为国内唯一的一个可以使用全世界最新药品和器械的区域。

　　根据沈晓明的介绍，目前中国每年有70万人去国外看病，博鳌乐城希望能通过发展医疗旅游服务，把那些去国外求医问药的病人重新吸引回来。今年新冠疫情的爆发，更加坚定了博鳌乐城进行“先行先试”的探索。再下一步，他希望能够吸引东南亚邻近国家的病人到乐城来。

　　普拉替尼（pralsetinib）的落地正是这项“先行先试”的重大成果。2020年9月初，普拉替尼获得美国FDA批准上市，不到一个月的时间即被引入博鳌乐城，成为博鳌乐城首个当月同步落地的全球新药。

　　普拉替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，基石药业（02616.HK）于2018年6月获得了该产品在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年9月，中国国家药品监督管理局已受理普拉替尼的新药上市申请，并将其纳入优先审评，所申请的适应症为治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。

　　普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前，在美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者，和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　值得一提的是，近期，中国国家药监局药品审评中心将普拉替尼纳入突破性治疗品种，拟定适应症为转染重排（RET）突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者的系统性治疗。

　　建立突破性治疗药物审批通道的意义在于，通过早期临床数据发掘优势产品、集中多方资源重点研发、缩短优势产品研发周期，提高成功获批的数量，减少止步于临床前的新分子实体的数量，从而让患者早日获得更好的治疗。

　　当前，突破性疗法俨然已经成为药物获批风向标，代表着药物研发的最新突破。此次纳入预期将加快该款新药在中国的临床审评和上市速度，尽早为国内患者带来福音。

　　普拉替尼的“诞生”打破了甲状腺髓样癌(MTC)多靶点“撒网”的局面。普拉替尼可以高选择性、精准打击RET突变基因，对携带RET突变的MTC晚期患者具有更广泛和持久的抗肿瘤作用。同时，通过抑制原发和继发突变，普拉替尼有望克服和预防临床耐药的发生。

　　普拉替尼引入博鳌乐城是基石药业和博鳌乐城管理局第二次携手。此前，双方曾经合作引进了全球首款用于治疗GIST（胃肠间质瘤）精准靶向创新药物阿伐替尼片（avapritinib）。

　　据悉，基石药业拥有多项创新性的资产获得美国FDA突破性疗法认定，包括艾伏尼布（ivosidenib）、阿伐替尼、普拉替尼、舒格利单抗（抗PD-L1单抗）等。作为一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，基石药业是中国为数不多的同时拥有临床阶段PD-L1、PD-1及CTLA-4免疫肿瘤骨架药物的公司之一，这使其在联合疗法的布局上具有优势，以围绕3大免疫肿瘤骨架产品的大规模产品组合，引领差异化联合疗法策略。目前基石药业已建立了一条16种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中5款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。

　　根据基石药业此前与海南乐城管理局达成的协议，双方在肿瘤精准治疗和创新药物领域创建合作中心。同时，基石药业将利用和全球顶尖创新生物药企深度合作的优势，将一流的肿瘤精准治疗药物引入中国，并在博鳌乐城率先落地。随着阿伐替尼片和普拉替尼的相继引进，基石药业和博鳌乐城的合作深入，未来将有更多领先的肿瘤精准治疗药物落地博鳌乐城，造福更多患者。