孤儿药周报 | CAR-T疗法,双特异性抗体疗法入围

孤儿药周报 | CAR-T疗法,双特异性抗体疗法入围
2020年04月06日 07:45 新浪网 作者 药明康德

▎药明康德内容团队编辑

上周FDA共发出8项孤儿药资格,RNR BioMedical两款药物获得孤儿药资格,酶替代疗法、细胞疗法、双特异性抗体均有上榜,今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个介绍。

药物:4-Methylumbelliferone

研发企业:RNR BioMedical

治疗疾病:肝癌

简介:4-Methylumbelliferone是一种透明质酸生物合成抑制剂,具有抗肿瘤和抗转移作用。2020年3月13日该药物还获得了治疗胰腺癌的FDA孤儿药资格。

药物:Ansuvimab(mAb114)

研发企业:Ridgeback Biotherapeutics

治疗疾病:埃博拉病毒感染的接触后预防(Post-exposure prophylaxis against Ebola virus infection)

简介:Ansuvimab(mAb114)是一种靶向扎伊尔(Zaire)埃博拉病毒糖蛋白的重组全人源IgG1单克隆抗体,从1995年爆发的埃博拉疫情幸存者体内分离得到。FDA于2019年曾授予该药物治疗埃博拉病毒病(Ebola Virus Disease)的孤儿药资格和突破性疗法认定。

药物:对甲苯甲基甲醇烟酸酯与对萘乙酸复配

研发企业:RNR BioMedical

治疗疾病:原发性胆汁性肝硬化

简介:原发性胆汁性肝硬化(PBC)别名原发性胆汁性胆管炎,是一种发病机制尚未完全清楚的慢性进行性肝内胆汁淤积性疾病,最终可发展至肝硬化,多见于中老年女性。该疾病呈全球性分布,年发病率为0.33/10万~5.8/10万,患病率为1.91/10万~40.2/10万,其中发病率最高的是北美和北欧国家。对甲苯甲基甲醇烟酸酯可增加胆汁分泌、解除痉挛,对萘乙酸为一种有机弱酸,可持续促进胆汁排泌,消除炎症。

药物:TP-317

研发企业:Thetis Pharmaceuticals

治疗疾病:小儿溃疡性结肠炎

简介:TP-317是一种递送Resolvin E1(RvE1)的新分子实体,其独特的作用机制可促进炎症消退、组织修复和免疫耐受,同时不损害免疫功能。RvE1具有调节炎症性肠病(IBD)相关的细胞和分子机制的能力,包括免疫细胞活化和转运以及炎性细胞因子信号;同时还可促进组织修复和再上皮化,提现了在粘膜愈合中的作用。在多种动物模型中,TP-317表现出良好疗效。

药物:AP-001

研发企业:Anida Pharma

治疗疾病:预防早产儿视网膜病变

简介:AP-001是一种内源性脂质衍生的激动剂小分子,来自DHA代谢组。AP-001作用于多个通路,可独立调节炎症、细胞死亡和组织修复。在文献中AP-001被称为神经保护素D1(NPD1)或保护素D1(PD1)。官网显示,该药物处于临床前研究阶段。

药物:ENTR-501

研发企业:Entrada Therapeutics

治疗疾病:线粒体神经胃肠脑肌病(Mitochondrial neurogastrointestinal encephalomyopathy)

简介:线粒体神经胃肠脑肌病(MNGIE)是一种罕见的多系统线粒体疾病,由胸苷磷酸化酶基因缺陷引起。MNGIE主要累及消化系统和神经系统,表现为严重的胃肠动力障碍、明显的体重和肌肉减少,神经系统症状包括上睑下垂和周围神经病变。目前尚无获批用于MNGIE的疗法。ENTR-501是一种新型胸苷磷酸化酶替代疗法,该药物使用Entrada Therapeutics专有Endosomal Escape Vehicle(EEVTM)技术改造的胸苷磷酸化酶的重组形式,旨在替代MNGIE患者中胸苷磷酸化酶的缺陷。EEVTM技术通过促进改善细胞摄取和有效的内体逃逸,实现了胸苷磷酸化酶等生物制剂在细胞内的功能性递送。

药物:Lisocabtagene maraleucel

研发企业:百时美施贵宝

治疗疾病:套细胞淋巴瘤

简介:Lisocabtagene maraleucel是一种自体抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法,由纯化的CD8阳性和CD4阳性CAR-T细胞组成。今年2月FDA已接受该公司提交的Lisocabtagene maraleucel治疗成人复发性/难治性(R/R)大B细胞淋巴瘤的上市申请。此前FDA还授予其治疗R/R侵袭性大B细胞非霍奇金淋巴瘤的突破性疗法资格和再生医学先进疗法资格。

药物:AFM13

研发企业:Affimed

治疗疾病:T细胞淋巴瘤

简介:AFM13是一种四价双特异性细胞接合剂,能特异性结合肿瘤细胞上的CD30和NK细胞上的CD16A。目前,AFM13正在被开发用于外周T细胞淋巴瘤(pTCL)和其他CD30阳性淋巴瘤。AFM13作为单一疗法在伴皮肤表现的CD30阳性非霍奇金淋巴瘤中显示了良好的安全性特征和疗效。此外,AFM13与默沙东的抗PD-1抗体Keytruda(pembrolizumab)在霍奇金淋巴瘤(HL)中的联合研究数据,使得NK细胞参与和免疫检查点抑制两者的结合从原理角度得以验证。AFM13已被FDA授予治疗HL孤儿药资格。

参考资料:

[1] Medchemexpress. Retrieved April 4, 2020, from https://www.medchemexpress.cn/4-methylumbelliferone.html

[2] Ridgeback Biotherapeutics LP Announces Orphan Drug Designation for mAb114. Retrieved April 4, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ridgeback-biotherapeutics-lp-announces-orphan-drug-designation-for-mab114-300859467.html

[3] 医学百科. Retrieved April 4, 2020, from https://mobile.wiki8.com/dui.2Djiajibenjiachunyansuanzhi.2F.CE.B1.2Dnaiyisuan_140407/

[4] Thetis Pharmaceuticals pipeline. Retrieved April 4, 2020, from http://thetispharma.com/cms2/pipeline/tp-317/

[5] Anida Pharma. Retrieved April 4, 2020, from https://www.anidapharma.com/

[6] Entrada Therapeutics Announces ENTR-501 for the Treatment of Mitochondrial Neurogastrointestinal Encephalomyopathy (MNGIE). Retrieved April 4, 2020, from https://www.biospace.com/article/releases/entrada-therapeutics-announces-entr-501-for-the-treatment-of-mitochondrial-neurogastrointestinal-encephalomyopathy-mngie-/

[7] U.S. Food and Drug Administration (FDA) Accepts for Priority Review Bristol-Myers Squibb’s Biologics License Application (BLA) for Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) for Adult Patients with Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma. Retrieved April 4, 2020, from https://www.drugs.com/nda/lisocabtagene_maraleucel_200213.html

[8] Affimed Announces FDA Granted Orphan Drug Designation for Lead Innate Cell Engager AFM13 for the Treatment of T-cell Lymphoma. Retrieved April 4, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/04/01/2010274/0/en/Affimed-Announces-FDA-Granted-Orphan-Drug-Designation-for-Lead-Innate-Cell-Engager-AFM13-for-the-Treatment-of-T-cell-Lymphoma.html

注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

特别声明:以上文章内容仅代表作者本人观点,不代表新浪网观点或立场。如有关于作品内容、版权或其它问题请于作品发表后的30日内与新浪网联系。

药明康德

药明康德

药明康德内容团队打造。

+关注
作者文章