新浪新闻客户端

科学家开发了老年痴呆症的快速药物测试平台

科学家开发了老年痴呆症的快速药物测试平台
2020年07月13日 10:01 新浪网 作者 科界SciMall
科学家开发了老年痴呆症的快速药物测试平台

  临床试验中,测试阿尔茨海默病药物的主要挑战是参与者需要表现出相应的症状。而一旦患者出现症状,治疗往往为时已晚。因此,识别阿尔茨海默症的高风险人群,并找到预测疾病发生的方法是最有效的治疗策略之一。

  唐氏综合症(DS)患者约有70%的几率会患上阿尔茨海默症:他们多余的21号染色体上包含淀粉样前体蛋白的基因,当这个基因过量或突变时,就会导致早期的阿尔茨海默症。

  7月10日,英国伦敦玛丽皇后大学的科学家们在《分子精神病学》杂志发表论文称,他们发现BACE2基因能够自然抑制人类脑细胞中的阿尔茨海默病迹象。此外,研究人员还在DS患者中收集了毛囊细胞,并将其通过干细胞重编程转分化为类脑细胞,开发了一种新的快速药物筛选系统,以延缓或预防阿尔茨海默病。

  在这些类脑细胞中,研究人员发现了阿尔茨海默症的三个主要标志:淀粉样斑块病变、神经元的进行性死亡以及神经元内tau蛋白的异常积累。

  伦敦玛丽皇后大学研究人员Dean Nizetic教授评论道:“这是一项了不起的成就,因为这是第一个基于细胞的系统。该系统为筛选延缓或预防老年痴呆症的新药开辟了道路。”

  研究人员表示,新系统可以用作早期预防药物的测试平台。作为原理证明,他们用两种抑制淀粉样蛋白生成的药物处理了这些类脑细胞。结果显示,它们有防止老年痴呆症的效果。尽管这两种药物由于其他原因在临床试验中失败了,但系统作为药物测试平台的潜力,得到了验证。

  研究小组还发现了能够自然抑制阿尔茨海默症的基因——BACE2基因。该基因活性的增加有助于预防或减缓人类脑组织中的阿尔茨海默症。将来,它可能被用作生物标记,确定人们罹患此病的风险,或者通过增强其作用治疗阿尔茨海默症。

  Nizetic教授解释说:“虽然研究还处于早期阶段,但该系统为进一步开发预测阿尔茨海默症的工具提供了理论可能性。这个工具适用于任何人,因此我们能在细胞系统中发现阿尔茨海默症的高风险人群,并在发病之前进行个体化预防。”

  共同作者、伦敦大学学院的John Hardy教授补充说:“我认为我们现在有潜力开发出一种新的人类疾病模型,这将是一大进步。”

  这项研究结果可能也有利于DS患者和非DS患者预防阿尔茨海默症。英国唐氏综合症协会的首席执行官Carol Boys说:“我们朝着预防和治疗阿尔茨海默症迈出了重要一步。唐氏综合症协会很荣幸能够支持这项杰出的工作。”

  科界原创

  编译:花花

  审稿:西莫

  责编:雷鑫宇

  期刊来源:《分子精神病学》

特别声明:以上文章内容仅代表作者本人观点,不代表新浪网观点或立场。如有关于作品内容、版权或其它问题请于作品发表后的30日内与新浪网联系。
权利保护声明页/Notice to Right Holders 我要反馈
新浪新闻客户端
新浪新闻客户端

扫描左侧二维码下载,更多精彩内容随你看。(官方微博:新浪新闻

图片故事

新浪新闻意见反馈留言板 400-052-0066 欢迎批评指正

违法和不良信息举报电话:4000520066
举报邮箱:jubao@vip.sina.com

Copyright © 1996-2020 SINA Corporation

All Rights Reserved 新浪公司 版权所有