市场向好,局限仍在,核酸药物产业如何进一步破题?

市场向好,局限仍在,核酸药物产业如何进一步破题?
2019年09月16日 10:05 新浪网 作者 投资界观察

8月22日,国家医保局、人力资源社会保障部组织专家调整制定了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(以下简称《药品目录》)。新《药品目录》调出品种或腾挪出超过400 亿医保资金,新增品种覆盖了重大疾病治疗药、慢性病药品和儿童用药。8月26日,第十三届全国人大常委会第十二次会议表决通过《中华人民共和国药品管理法》修订案。新修订《药品管理法》把对创新和有临床价值品种、儿童药的支持上升到了法律层面。两个文件的出台,使创新得到了法律和医保的支持。作为精准医疗的准心,核酸药物取得一系列原创性和突破性进展,成为最受学术与产业界瞩目的热点领域之一。

RNAi药物进入发展快车道,全球核酸药物市场需求量超过200亿美元

全球已有30多项核酸药物进入各期临床研究阶段,这些品种主要集中在抗病毒、抗肿瘤,以及一些罕见病的病症上。可以预见的是,未来3-5年,一批核酸药物将完成临床研究并成功上市。预计2025年核酸药物在罕见病的全球市场规模将达到90~120亿美元;预计2025年核酸药物在肿瘤领域市场规模将远超100亿美元。

市场向好,局限仍在,核酸药物产业如何进一步破题?

国外龙头企业引领核酸药物创新

·2019年7月24日, Alnylam药物Onpattro获加拿大批准上市,治疗hATTR淀粉样变性,是全球首款RNAi药物;

·2019年8月8日,Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)获得成功;

·2019年8月31日,强生/Arrowhead启动RNAi三药方案IIb期研究,有望功能性治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染!

国内企业发展迅速,逐步形成核酸药物的“中国新”

目前国内致力于RNAi技术创新型企业有十多家,通过自主研发和合作引进,迅速成长。

·苏州瑞博、圣诺制药siRNA研发技术雄厚,产品管线丰富,是国内RNAi制药产业的头部企业。

·百奥迈科(南通)、歌礼生物(杭州)、彭济凯丰(昆山)等企业在技术上也不断取得突破;

·吉玛基因(苏州)、锐博生物(广州)、吉凯基因(上海)等是聚焦RNAi技术服务的代表性企业;

·香雪制药(广州)、舒泰神(北京)等已经成功上市。

昆山、广州为代表的区域形成核酸药物产业集聚:

昆山小核酸产业基地,以小核酸所为龙头,聚集了一批围绕小核酸制药产业链的企业,苏州瑞博等多家生物医药企业和科研项目入驻,形成了以昆山地区为核心的中国小核酸产业创新板块。自2009年开始,由昆山市政府牵头,打造了“小核酸技术与应用学术会议”品牌会议,成为中国乃至亚洲核酸研发高地。

广州开发区,加速抢占全球生物医药产业的发展制高点,一批国际级的生物医药创新型项目陆续落户:百济神州、GE 生物科技园、美国冷泉港实验室、赛默飞精准医疗中心、巴塞罗那医学院等国际项目陆续落地。2019年8月,全国首个核酸类技术平台落户广州开发区,是我国首个专注于研发核酸类原创新药的技术平台。开发区自2013年起举办“广州核酸国际论坛”,成为促进中国同世界顶级科学家之间对话的重要平台。

成都高新区建设最全大核酸产业链,已经入驻美国Imstem生物科技、Anouca Biosciences生物科技、成都优途科技、成都安特金生物、成都安蒂康生物科技等11个项目,设立 “邵斯达克-四川大学大核酸研究院” 研究院将整合四川大学、哈佛大学、佐治亚州立大学、麻省总医院等科研机构在核酸技术领域的一流人才、研究成果等资源,推动大核酸研发及产业化发展,将成都高新区打造成全球大核酸产业链最健全的区域。。

市场向好,局限仍在,核酸药物产业如何进一步破题?

局限仍在,核酸药物能否不断突破进入爆发期?

国内外核酸药物产业如火如荼,呈爆发之势,但产业仍存在亟待解决的技术壁垒及产业壁垒:

一是RNA修饰及运载体开发,如何保证小核算转运过程中RNA的稳定性;

二是局部给药还是全身系统给药,如何保证小核酸药物到达靶细胞/靶器官;

三是给药剂量控制,如何改进给药系统能够利用低剂量获得同样疗效;

四是审批制度及支付体系是否足以支撑核酸药物产业化。

这四个壁垒的突破是核酸药物产业爆发的关键!

专家汇聚,探讨核酸药物产业破题之道

2019年11月29日-12月1日,2019.杭州.大健康产业论坛,核酸药物领域院士、知名科学家、龙头企业负责人、200余家代表性企业、50余家投资机构、政府及园区汇聚一堂,从研发、中试、临床、产业化、落地、政策多个角度探讨中国核酸药物产业未来破题之道!干货满满!

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