12月3日，国家医保局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录。包括治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的特效药诺西那生钠注射液在内，今年共有7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录。
此次谈判，高值罕见病药物纳入医保实现零的突破。
2019年上市之初，诺西那生钠注射液价格高达70万元一针，后在今年初降至55万元一针。在今年启动的全新援助计划之下，使用诺西那生钠注射液的患者第一年的药物治疗自付费用从原有的约140万元降至55万元。
在谈判现场，企业首次报价5万多元一支，首年治疗费用约32万元，经过国家医保局8轮砍价后，降到3.3万元之下，首年治疗费用低于20万元。这意味着，医保报销后，患者个人自付仅需几万元。
作为高值罕见病药物，以“地板价”纳入医保，成为今年医保谈判的一大亮点。“天价药”缘何能坠入“地板价”？钱江晚报·小时新闻记者在多方采访中了解到，除了国家医保局的“灵魂砍价”，背后也是多重因素的角力。
灵魂砍价背后：“以量换价”的战略思维
当下，罕见病用药面临两重困境：极低值罕见病用药无人生产、供不上；高值罕见病用药用不起。
浙江省中医院主任医师、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员谢俊明解释说，“高值”即药物具有良好的治疗效果、而单品年费用超过50万。
中国药学会科技开发中心近日发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》显示，2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。但其中，没有一款真正的高值罕见病用药。
“这正是选择以谈判形式将高值罕见病用药纳入医保的原因，政府需要兼顾百姓需求和科技创新。”谢俊明说，在医保基金承受范围内最大程度惠及罕见病患者，再次体现了基本医保的公平性与普惠性。
目前，国内上市的罕见病药物70余种，其中，高值罕见病药物共十余种。蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方分析称，它们之所以昂贵，是由于药物创新、前期开发投入成本大，同时，对于单一市场存在垄断，缺乏竞品。
而近几年，随着药物创新，一些罕见病用药已经实现大幅降价。
以治疗血友病的药物为例，黄如方说，由于竞品增多，目前有多达十余款产品，现在成人年费用已降低为30多万，其中个人承担仅2-3万，甚至更低，部分经济发达地区的患者可以做到零自付。
对药企而言，所有的药物开发都存在一个转折点。“当企业到达了这个转折点，之后的边际成本其实是很低的。”在谢俊明看来，“孤儿药”之所以定价高，往往是因为预期患者人数少。
而中国有超过13亿参保人，拥有庞大的市场。数据显示，结合中国2019年全国总人口数和新生儿数估算，SMA中国每年新发患者850人，总患者人数约2.5万人。“庞大的基数正是国家作为战略购买者与企业博弈的砝码，能够‘以量换价’。” 谢俊明说，这也是这些药企愿意大幅降价的重要原因。
同时，此次纳入医保的两款高值罕见病用药，无论是治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，还是治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液，都已有竞品面世。“在国谈的‘灵魂诱导’下，药企看到了中国市场的吸引力和国家战略性购买的强大力量，而且谁先进入，谁就能够抢占先机。”谢俊明认为，药企的这次降价也体现出对于中国市场产生的思维变化——愿意为打开中国市场，重新估价。“这是明智的选择，也是带着诚意的。”
▲谢俊明
“1+N”的罕见病用药保障机制已成共识
事实上，医保谈判并非越低越好。基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的支付标准。
北京市医保中心主任郑杰在接受采访时表示，结合我国城乡居民人均可支配收入等因素，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能用得起的价格，最大范围惠及百姓，这样的谈判才有意义。
在业内，采取“1+N”的罕见病用药保障机制已成共识，即以政府基本医保为主要手段，地方保险、商业保险、慈善公益基金等社会多方形式参与。“用药成本由多方共担，但基本准则应是保障患者自付的封顶线，比如，不超过家庭平均可支配收入。”黄如方说。
对此，谢俊明给出了一句颇具哲理的总结，“利益相关者都不满意，但又都处于可接受的状态下，就是真正的多方共赢。”
从“天价”到“地板价”，这轮医保谈判将对罕见病领域带来什么后续影响？
谢俊明相信，它为药企释放出一种明确信号，为高值罕见病药物找到一条未来的明确出路。“药企会看见，相关药物研发出来，疗效获得业界认可，是有明确预期路径的，也会进一步促进药企进行医药创新，符合国家产业政策。”
不过，在黄如方看来，“地板价”对于罕见病创新药的研发、及药企对中国市场的评估所产生的影响，还有待进一步观察。“从患者角度来说，确实减轻了极大负担；但对药企而言，这种市场思维转变是否能达到预期收益，其他药企是否还对中国市场持有积极的期待，都尚不明朗。” 黄如方说，这轮谈判的反响也将影响未来，其他高值罕见病用药是否还会采取医保谈判的形式。
▲黄如方
